Компания Astellas обнаружила капсид AAV для лечения мышечных расстройств Dyno и заключила опционное соглашение на сумму 15 миллионов долларов.

В рамках научно-исследовательского сотрудничества, начатого в 2021 году, компания Astellas Pharma намерена получить лицензию на использование генно-терапевтического препарата Dyno Therapeutics — капсида аденоассоциированного вируса (AAV), разработанного для терапевтической доставки в скелетные мышцы.

Согласно пресс-релизу от 8 апреля, условия предыдущего соглашения между компаниями указывают на то, что Dyno получит гонорар в размере 15 миллионов долларов, а также потенциальные поэтапные выплаты и роялти в будущем. Astellas возьмет на себя ответственность за доклинические, клинические и коммерческие исследования кандидатов на генную терапию, которые появятся в результате использования лицензированного капсида.

Капсиды AAV — это небольшие, не имеющие оболочки белковые оболочки, окружающие одноцепочечный ДНК-геном вируса. Они играют решающую роль в связывании с клетками и проникновении в клетки хозяина, а также служат одним из основных средств доставки генной терапии в отрасли. Генеральный директор и соучредитель Dyno Эрик Келсик, доктор философии, в беседе с Fierce Biotech перед объявлением отметил давнюю сложность использования генной терапии для лечения мышечных расстройств.

«Доставить терапевтические гены во все мышечные волокна по всему телу, где они необходимы, очень сложно», — сказал он. «В прошлом для этого требовались высокие дозы вектора, что увеличивало затраты и создавало риски для безопасности. Это было серьезной проблемой для всех, включая пациентов».

По словам Келсика, платформа искусственного интеллекта Dyno позволила компании модифицировать природные оболочки капсидов и отслеживать судьбу доставленного генетического материала. «Благодаря модифицированному капсиду мы можем достичь большего количества мышечных клеток при меньшей дозе, что делает терапию более эффективной и потенциально более безопасной», — пояснил он.

Это соглашение знаменует собой первую лицензию на использование капсида Dyno, выданную Astellas. Параллельно с работой Astellas компания ведет отдельное сотрудничество с Roche, ориентированное на разработку AAV, стоимость которого потенциально может превысить 1 миллиард долларов. В январе 2025 года это партнерство завершилось авансовым платежом в размере 7 миллионов долларов в рамках потенциальной сделки Roche на сумму 220 миллионов долларов по опциону на новый капсид.

Соглашение с Astellas подтверждает многолетнюю разработку платформы, сказал Келсик, выразив надежду, что ориентированный на партнеров подход компании к генной терапии, основанный на использовании искусственного интеллекта, приведет к будущим прорывам. «Искусственный интеллект помогает нам разрабатывать следующее поколение капсидных белков, внося изменения, которые, вероятно, приведут к еще лучшим функциональным свойствам», — сказал он.

Компания Dyno поддерживает долгосрочные партнерские отношения как с Astellas, так и с Roche. Более широкое сотрудничество с Roche началось в 2020 году и было направлено на разработку генной терапии для лечения заболеваний центральной нервной системы и печени. В 2021 году Astellas выделила 18 миллионов долларов авансом, а также до 1,6 миллиарда долларов в виде поэтапных и роялти-платежей, для сотрудничества с Dyno в разработке AAV-векторов для генной терапии.

Источник: www.fiercebiotech.com