Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускорило одобрение первой в истории ингаляционной генной терапии рака.

Было обнаружено, что генная терапия, применяемая путем вдыхания пациентами воздуха, позволяет уменьшить размер опухолей легких за счет внедрения генов, повышающих иммунитет, в окружающие клетки.

Первая в своем роде ингаляционная генная терапия рака легких, которая генетически модифицирует клетки легких человека, получила ускоренное одобрение после многообещающих результатов клинических испытаний.

«Очень обнадеживает то, что гипотеза подтвердилась — действительно произошло уменьшение размеров опухолей в легких», — заявила Вэнь Ви Ма из Кливлендской клиники в Огайо на недавней встрече Американского общества клинической онкологии в Чикаго.

Новым методом лечения является использование вируса для доставки генов, повышающих иммунитет, в клетки легких, что делает их более эффективными в борьбе с опухолями. Генная терапия обычно включает замену дефектных копий важных генов.

Еще одна необычная особенность заключается в том, что препарат вдыхается, а не проглатывается или вводится инъекционно. «Это совершенно иной способ введения противоракового препарата», — сказала Ма. Преимущество такого способа введения состоит в том, что терапия доставляется непосредственно в легкие. Одна из причин, почему рак легких является самой смертельной формой заболевания, заключается в том, что препараты, принимаемые перорально или внутривенно, с трудом достигают легких.

Новая терапия содержит модифицированный вирус герпеса, который делает его безвредным и неспособным передаваться другим людям. Задача вируса — перенести два гена, один из которых кодирует белок интерлейкин-2, а другой — интерлейкин-12, в клетки легких. Эти гены естественным образом вырабатываются в организме и помогают подавлять рост опухолей. Однако опухоли часто сопротивляются и истощают их запасы, поэтому генная терапия призвана восстановить их выработку.

С 2024 года Ма и его коллеги тестируют генную терапию на людях с запущенным раком легких, которые исчерпали все другие варианты лечения. Для ее введения жидкость, содержащая генную терапию, распыляется с помощью небулайзера, то есть превращается в мелкодисперсный туман, который пациенты вдыхают непосредственно в легкие из специального устройства.

На конференции по онкологии Ма объявил, что генная терапия уменьшила размер опухолей легких у трех из 11 человек и остановила их дальнейший рост у еще пяти человек. У некоторых пациентов наблюдались побочные эффекты, такие как озноб или рвота, но серьезных проблем с безопасностью выявлено не было.

На основании этих положительных результатов генная терапия на этой неделе получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статус «передовой терапии регенеративной медицины». Это означает, что агентство будет стремиться ускорить процесс одобрения, чтобы пациенты могли получить к ней доступ как можно скорее.

Одним из недостатков генной терапии является то, что она воздействует только на опухоли, локализованные в легких, а не на те, которые распространились на другие части тела. Для решения этой проблемы Ма и его коллеги сейчас тестируют ее в сочетании с иммунотерапией и химиотерапией в клинических испытаниях, в которых примут участие около 250 пациентов.

Генная терапия может предотвратить образование тау-белковых клубков, связанных с болезнью Альцгеймера.

Исследования на выращенных в лаборатории «мини-мозгах» показали, что однократное применение генной терапии может предотвратить образование тау-клубков, связанных с рядом нейродегенеративных заболеваний.

Компания Krystal Biotech, разработавшая генную терапию, ранее создала первую одобренную генную терапию, которая вводится в кожу. В ней используется тот же модифицированный вирус герпеса для доставки генов коллагена в кожу людей с редким буллезным эпидермолизом, вызывающим образование волдырей, что способствует восстановлению кожи.

Компания также работает над ингаляционной генной терапией для лечения муковисцидоза и генетического заболевания легких, называемого дефицитом альфа-1-антитрипсина.

Источник: www.newscientist.com