Важный этап в редактировании оснований гена для лечения семейной гиперхолестеролемии.

Исследование первой фазы демонстрирует принципиальную возможность применения направленного на печень редактирования оснований гена PCSK9 для лечения семейной гиперхолестеролемии, однако для превращения этого метода в революционную терапию потребуется строгая оптимизация эффективности редактирования, безопасности, отбора пациентов и дизайна клинических испытаний.

Доступ через ваше учебное заведение. Купить или оформить подписку.

Это предварительный просмотр контента по подписке, доступ к которому осуществляется через ваше учреждение.

Варианты доступа

Доступ через ваше учебное заведение.

Получите доступ к журналу Nature и еще 54 журналам из портфолио Nature.

Оформите подписку Nature+, нашу самую выгодную подписку на онлайн-доступ.

27,99 € / 30 дней

отменить в любое время

Узнать больше

Подпишитесь на этот журнал

Получите 12 печатных выпусков и доступ к онлайн-версии.

251,40 € в год

всего 20,95 € за выпуск

Узнать больше

Арендуйте или купите эту статью

Цены варьируются в зависимости от типа товара.

от 1,95 доллара

до 39,95 долларов

Узнать больше

К ценам могут применяться местные налоги, которые рассчитываются при оформлении заказа.

Дополнительные варианты доступа:

• Авторизоваться
• Узнайте о подписках для учреждений
• Ознакомьтесь с нашими часто задаваемыми вопросами.
• Обратитесь в службу поддержки клиентов.

Ссылки

1. Розенсон, Р.С. Дж. Липидные исследования 62 , 100060 (2021).

   Статья CAS PubMed PubMed Central Google Scholar

2. Стоун, Н. Дж., Леви, Р. И., Фредриксон, Д. С. и Вертер, Дж. Circulation 49 , 476–488 (1974).

   Статья CAS PubMed Google Scholar

3. Перес де Исла, Л. и др. Дж. Ам. Колл. Кардиол. 67 , 1278–1285 (2016).

   Статья в PubMed Google Scholar

4. Розенсон, Р.С., Хегеле, Р.А., Фацио, С. и Кэннон, CP J. Am. Колл. Кардиол. 72 , 314–329 (2018).

5. Розенсон, Р.С. и др. J. Am. Coll. Cardiol. 85 , 426 (2025). (Приложение).

   Статья в Google Scholar

6. Ван, П. и др. Нат. Мед. https://doi.org/10.1038/s41591-026-04254-4 (2026 г.).

   Статья в PubMed Google Scholar

7. Гуревиц, К. и др. Евро. Сердце Дж. 46 , 3420–3433 (2024).

   Статья в Google Scholar

8. Рискамп, LF и др. JACC Adv. 2 , 100662 (2023).

   Статья в PubMed PubMed Central Google Scholar

9. Триндер, М. и др. J. Am. Coll. Cardiol. 74 , 512–522 (2019).

   Статья в PubMed Google Scholar

Скачать ссылки

Информация об авторе

Авторы и принадлежность к организациям

1. Программа по метаболизму и липидам, Кардиологическая больница им. Фустера при больнице Маунт-Синай, Медицинская школа Икана при больнице Маунт-Синай, Нью-Йорк, штат Нью-Йорк, США.

   Роберт С. Розенсон

2. Лаборатория защиты и исследований сосудов, Отделение сердечно-сосудистой медицины, Департамент внутренней медицины, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган, США

   Саша Н. Гуневардена

Авторы

1. Роберт С. Розенсон. Просмотреть публикации автора.

   Найти автора в: PubMed Google Scholar

2. Саша Н. Гуневардена Просмотреть публикации автора

Автор, ответственный за переписку.

Адрес для корреспонденции: Роберт С. Розенсон.

Заявления об этике

Конфликт интересов

RSR сообщает о финансировании исследований, проводимых его учреждением, от компаний Amgen, Arrowhead, Lilly, Merck, NIH, Novartis, Novo Nordisk и 89Bio; о консультационных вознаграждениях от компаний Amgen, Arrowhead, Lilly, Intercept Pharmaceuticals, Life Extension, Lipigon, Novartis, Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Rona Therapeutics и Verve Therapeutics; о нерекламных гонорарах от TD Cowen и Viatris; о роялти от Wolters Kluwer (UpToDate); о владении акциями MediMergent, LLC; и патентные заявки на методы и системы обнаружения и диагностики биоклеточных маркеров с использованием микрофлюидного профилирующего устройства (EFS ID: 32278349, номер заявки PCT/US2019/026364 (предварительный)) и композиции и методы, относящиеся к идентификации и лечению иммунотромботических состояний (новая международная заявка № PCT/US2021/63104926). SNG заявляет об отсутствии конфликта интересов.

Права и разрешения

Источник: www.nature.com