Компания Insilico Medicine начала III фазу клинических испытаний препарата, разработанного с использованием искусственного интеллекта.

Автор: Эллисон Проффитт

8 июля 2026 г. | Компания Insilico Medicine запускает III фазу клинических исследований рентосертиба, своего потенциально первого в своем классе перорального ингибитора TNIK (киназа, взаимодействующая с TRAF2 и NCK), представляющего собой малую молекулу, для лечения идиопатической легочной фиброзы (ИЛФ) — прогрессирующего возрастного фиброзного заболевания легких с высокой неудовлетворенной потребностью в медицинской помощи. Это следующий шаг на пути к тому, чтобы лекарства, разработанные с помощью искусственного интеллекта, стали реальностью для пациентов.

«Это важная веха для компании и для моей жизни», — заявил генеральный директор Алекс Жаворонков прессе, собравшейся вчера на брифинге. «Если мы превзойдем стандарт лечения и продемонстрируем эффект модификации течения заболевания с помощью этого препарата, это будет первый и единственный в своем роде случай».

Рентосертиб, ранее известный как ISM001-055 / INS018_055, был разработан и создан с помощью платформы Pharma.AI компании Insilico. TNIK — это серин/треонинкиназа, участвующая в процессах, вызывающих фиброз и воспаление, включая сигнальные пути Wnt, TGF-β, Hippo/YAP-TAZ, JNK и NF-κB. Компания Insilico определила TNIK как высокоприоритетную мишень для лечения фиброза, используя PandaOmics путем интеграции мультиомических данных из фиброзных тканей, анализа биологических сетей, причинно-следственного анализа, анализа сигнальных путей, анализа литературы и патентов, а также оценки мишеней, имеющих отношение к старению. В статье, опубликованной в журнале Nature Biotechnology (DOI: 10.1038/s41587-024-02143-0), TNIK был назван лучшим кандидатом в сценарии поиска белковых и рецепторных киназ, представляя собой ранее недостаточно изученный класс мишеней для лечения идиопатического фиброза по сравнению с биологией рецепторных тирозин-киназ, на которые воздействуют существующие антифибротические препараты.

Позже результаты клинических испытаний фазы IIa были опубликованы в журнале Nature Medicine (DOI: 10.1038/s41591-025-03743-2) и представлены на Международной конференции Американского торакального общества (ATS) 2025 года.

«Обычно ИИ значительно ускоряет доклинические исследования и разработки, позволяя перейти от нуля к разрабатываемому препарату. По нашим данным, на это уходит от 9 до 18 месяцев», — сказал Жаворонков. «Но после этого вы движетесь со скоростью транспортного потока».

Выйдя на проезжую часть

Несмотря на все инновации Insilico в области идентификации целей с помощью ИИ, генеративной химии и робототехники, клинические испытания III фазы оказались на удивление традиционными. Кэрол Сатлер, вице-президент по клиническим разработкам в Insilico, присоединилась к компании в конце 2024 года для продвижения программ, не связанных с онкологией. На вчерашнем брифинге она описала программу III фазы как «рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах».

Исследование продлится 52 недели и охватит 320 пациентов старше 40 лет, у которых диагностирован идиопатический легочный фиброз (ИЛФ) и ограничен объем легких, измеренный по показателю силы сокращения-жизненной емкости легких.

Компания Insilico представила план, включающий включение первого пациента в исследование к сентябрю 2025 года, последнего пациента к ноябрю 2028 года, ожидаемые первые результаты к декабрю 2029 года, потенциальную заявку на регистрацию препарата к марту 2030 года и одобрение препарата к сентябрю 2030 года. Пациенты, желающие продолжить прием препарата после 52 недель, смогут принять участие в долгосрочном открытом исследовании до подачи заявки на регистрацию.

Сатлер предположил, что для полного набора участников в исследование потребуется около 50 центров.

Ключевые признаки старения в биологии

Первоначальное показание к применению препарата — идиопатический фиброз легких (ИФЛ) — это хроническое, прогрессирующее заболевание легких, сопровождающееся рубцеванием, которое непропорционально часто поражает пожилых людей. По мере накопления фиброза легочная ткань становится жесткой и рубцовой, что затрудняет дыхание и приводит к необратимому ухудшению функции легких. Средняя продолжительность жизни после постановки диагноза обычно составляет от двух до четырех лет, и сохраняется значительная потребность в препаратах, изменяющих течение заболевания и способных существенно повлиять на клиническую картину.

Жаворонков называет это «первым показанием» для рентосертиба. «Мы надеемся, что если препарат будет одобрен в определенной области, его показания могут быть расширены на другие заболевания», — пояснил он. «Что касается ТНИКа, мы определили эту мишень в конце 2019 года, отдав ей приоритет при идиопатическом фиброзе легких (ИФЛ), но мы рассматривали ИФЛ как индикатор многих других заболеваний, и теперь у нас есть портфель терапевтических средств с различными молекулярными свойствами, нацеленных на этот конкретный белок».

Главная цель исследования Жаворонкова — изучение старения в целом. Методика Insilico начинается с анализа биологических процессов старения, чтобы выявить мишени, связанные с «часами старения», включая метилирование, протеомику и транскриптомику. TNIK — одна из таких мишеней, и Жаворонков предполагает, что она может быть задействована более чем в 60 заболеваниях. «Нам кажется, что это мишень для увеличения продолжительности жизни, но для подтверждения этого нам необходимо провести множество экспериментов».

Многие из этих экспериментов будут проводиться с использованием компьютерного моделирования, но в рамках III фазы исследования IPF также будут собраны протеомные данные от участников, чтобы показать, как действует рентосертиб, а также какие другие показания, вероятно, будут доступны для этого конкретного препарата и мишени. «Если мы выиграем эту гонку, мы сможем расширить область применения на множество показаний», — сказал Жаворонков.

Источник: www.bio-itworld.com