Данные BridgeBio о мышечной слабости впечатляют в преддверии подачи заявки в FDA.

Компания BridgeBio Pharma сделала еще один шаг к потенциальному одобрению своего препарата-кандидата для лечения мышечной слабости BBP-418, сообщив о статистически значимых данных об эффективности на 3-й фазе клинических испытаний, которые аналитики сочли впечатляющими.

Фармацевтическая компания сообщила, что в октябре исследование Fortify достигло своих основных и второстепенных промежуточных целей анализа. Затем вчера BridgeBio представила подробные результаты на клинической и научной конференции MDA во Флориде. Биотехнологическая компания планирует включить эти данные в заявку на полное одобрение FDA, что может привести к выходу на рынок США препарата для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии типа 2I/R9 (LGMD2I/R9) примерно к концу года. Это редкое генетическое заболевание вызывает постепенную слабость и атрофию мышц, и в настоящее время не существует методов лечения.

Аналитики William Blair в записке для инвесторов отметили, что показатели ответа уровня креатинкиназы (КК) были особенно впечатляющими, учитывая значительное повышение, наблюдаемое при приеме плацебо. Почти у 60% людей, получавших BBP-418, уровень КК находился в пределах двукратного превышения верхней границы нормы. Более чем у 38% пациентов, принимавших исследуемый препарат, уровень КК был в пределах нормы.

В сочетании с улучшением функциональных показателей по сравнению с исходным уровнем и по сравнению с плацебо, данные позволили аналитикам сделать вывод о том, что BBP-418 оказывает модифицирующее действие на течение заболевания при LGMD2I/R9. Аналитики также отметили данные о безопасности, которые свидетельствуют в пользу BBP-418 по сравнению с плацебо, как еще одно преимущество полученных результатов.

Как ранее сообщало BridgeBio, FDA рекомендовало компании добиваться традиционного полного одобрения, а не ускоренного. Аналитики считают, что эта рекомендация демонстрирует убедительность и согласованность данных, свидетельствующих в пользу BBP-418 по сравнению с плацебо.

Аналитики заявили, что BridgeBio потребуется найти людей с редким заболеванием, которым, по данным биотехнологической компании (PDF), страдают 7000 человек в США и ЕС, но в качестве доказательства наличия «достаточного количества пациентов для лечения» они привели данные о наборе участников в исследование Fortify. По словам аналитиков, BridgeBio набрала участников в исследование на восемь месяцев быстрее, чем ожидалось, и превысила первоначальный целевой показатель на 20%.

По оценкам BridgeBio, LGMD2I/R9 представляет собой потенциальный рынок объемом более 1 миллиарда долларов в США и ЕС, а аналитики прогнозируют мировые продажи в размере 1,1 миллиарда долларов к 2035 году. Выпуск BBP-418 может стать для BridgeBio драйвером роста в дополнение к Attruby, который обеспечил компании чистую выручку от продаж продукции в размере 362 миллионов долларов в прошлом году.

Источник: www.fiercebiotech.com