2026 год прольет свет на то, помогает ли малоизвестный препарат при аутизме.

Правительство США одобряет препарат лейковорин для борьбы с растущим числом случаев аутизма, несмотря на ограниченные доказательства его эффективности. В этом году результаты крупнейшего на сегодняшний день клинического исследования должны дать больше информации о его потенциале.

В прошлом году правительство США вызвало широкий резонанс, объявив о намерении одобрить малоизвестный препарат лейковорин для лечения детей с дефицитом фолиевой кислоты в головном мозге — состоянием, которое, по-видимому, связано с аутизмом.

Это решение вызвало опасения у многих врачей, поскольку оно было основано лишь на данных нескольких небольших исследований. Однако вскоре мы можем получить больше информации о потенциале препарата, поскольку результаты крупнейшего исследования лейковорина для лечения аутизма ожидаются в первой половине 2026 года.

Аутизм стал центральным вопросом политики здравоохранения США в 2025 году после того, как президент Дональд Трамп назначил Роберта Ф. Кеннеди-младшего руководителем ведущих медицинских ведомств страны. Кеннеди, который ошибочно обвинял вакцины в росте числа случаев аутизма, в апреле прошлого года пообещал определить причины аутизма к концу сентября 2025 года.

В том же месяце правительство объявило о планах одобрить применение лейковорина для людей с дефицитом фолиевой кислоты в головном мозге — состоянием, которое, согласно некоторым исследованиям, поражает до 40 процентов людей с аутизмом. Он препятствует усвоению витамина B9 в головном мозге, что приводит к симптомам, схожим с некоторыми признаками аутизма, такими как трудности в общении и обработке сенсорной информации.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США отказалось комментировать текущий этап процесса утверждения.

Лейковорин уже одобрен для лечения некоторых других видов дефицита витамина B9, а также побочных эффектов от некоторых противораковых препаратов. Несколько небольших исследований также показали, что он может облегчить некоторые трудности, испытываемые людьми с аутизмом.

Например, в исследовании 2016 года для лечения 23 детей с аутизмом и нарушениями речи применялась двухдневная доза лейковорина. Через 12 недель у 65 процентов из них наблюдалось клинически значимое улучшение вербальной коммуникации, по сравнению с примерно четвертью из 25 детей, получавших плацебо.

«Хотя результаты многообещающие, важно отметить, что лейковорин не является лекарством от расстройства аутистического спектра и может привести лишь к улучшению речевых нарушений у части детей с этим расстройством», — говорится в заявлении Министерства здравоохранения и социальных служб США, опубликованном после объявления.

На данный момент исследования препарата проводились лишь на нескольких десятках детей с аутизмом, поэтому исследователи выражают скептицизм по поводу решения правительства США одобрить его использование. «На данный момент имеющиеся данные очень ограничены и крайне противоречивы», — говорит Алисия Халладей из Фонда научных исследований аутизма в Нью-Йорке.

Ричард Фрай из медицинского центра Россиньоль в Аризоне и его коллеги в настоящее время тестируют лейковорин на 80 аутичных детях в возрасте от 2,5 до 5 лет. Это исследование представляет собой значительное увеличение масштаба, и хотя некоторые исследователи выражают опасения, что оно недостаточно масштабное, ожидается, что оно даст более четкую картину.

Примерно половина детей будет принимать препарат в течение 12 недель, а остальные — плацебо. Затем все участники будут принимать лейковорин еще 12 недель для получения дополнительных данных о безопасности.

Аутизм может иметь подтипы, генетически отличающиеся друг от друга.

Аутизм может проявляться в различных формах, при этом генетические особенности и признаки этого состояния различаются в зависимости от возраста, в котором был поставлен диагноз.

Исследователи в основном изучают изменения в социальной коммуникации, о которых сообщают родители с помощью стандартной анкеты. Они также будут отслеживать другие признаки аутизма, такие как раздражительность, гиперактивность, повторяющееся поведение, повышенная чувствительность к сенсорным раздражителям и ограниченные интересы.

Это исследование не только позволит лучше понять, помогает ли лейковорин детям с аутизмом, но и даст ответы на оставшиеся вопросы о безопасности этого препарата.

Хотя лейковорин в целом считается безопасным, о его побочных эффектах именно при аутизме известно немного. «Количество семей, участвовавших в этих [предыдущих] исследованиях, было недостаточным для проведения полноценного исследования безопасности», — говорит Халладей.

В ходе исследования Фрай и его коллеги оценивают потенциальные побочные эффекты каждые две недели в течение первых 12 недель, а затем каждые четыре недели. Они также регулярно берут образцы крови для мониторинга любых изменений в свертываемости крови, иммунном ответе или функции органов.

При расстройствах пищевого поведения наблюдаются изменения в головном мозге, схожие с изменениями при обсессивно-компульсивном расстройстве и аутизме.

У детей с нервной анорексией или другими ограничительными расстройствами пищевого поведения изменения во внешнем слое головного мозга, по-видимому, не обусловлены исключительно недостатком питания, и некоторые из них аналогичны тем, которые наблюдаются при других неврологических заболеваниях.

Если предположить, что лейковорин действительно окажет положительное воздействие на детей с аутизмом, то механизм этого воздействия – помимо повышения уровня витамина B9 в мозге – будет оценен с помощью сканирования, проведенного до и после исследования.

«Мы точно не знаем, что именно делает лейковорин, но предполагаем, что в результате мозгу образуется больше связей», — говорит Фрай.

Однако, что касается полезности этого исследования, мнения ученых расходятся. «В настоящее время нет лечения основных симптомов аутизма», — говорит Фрай. «Все имеющиеся у нас лекарства — это лишь временные меры, которые лечат симптомы. Это может стать методом лечения, который не только улучшит симптомы у этих детей, но и воздействует на некоторые из лежащих в их основе механизмов», — добавляет он.

С другой стороны, Халладей опасается, что размер выборки в 80 детей все еще слишком мал для того, чтобы сделать значимые выводы, особенно учитывая, что исследование проводится только в одном месте в Аризоне. «Я думаю, что это хороший шаг в правильном направлении, но я считаю, что нам понадобятся дополнительные исследования, проведенные дополнительными людьми в других местах», — говорит она.

Источник: www.newscientist.com