Генная терапия приводит к росту тревожной опухоли у пациента

Генная терапия – попытка помочь пациенту путем изменения экспрессии генов в его организме – показала огромные перспективы для лечения растущего спектра тяжелых заболеваний и нарушений, от болезни Хантингтона до врожденной глухоты.

Но использование вируса с взломанными генами для работы с генетическим кодом живого человека, что всерьез началось только в последнее десятилетие или около того, наверняка будет рискованным. Теперь стал известен первый пример того, как эта практика может иметь неприятные последствия.

В новом исследовании, опубликованном в Медицинском журнале Новой Англии, исследователи пришли к выводу, что у молодого пациента с синдромом Гурлера, получившего аденоассоциированный вирус (AAV), используемый для доставки терапевтического гена в ДНК пациента, позже в результате терапии развилась опухоль.

Болезнь пациента, синдром Гурлера, возникла в результате мутации, которая помешала работе фермента в его организме, влияя на развитие мозга. Трансплантация костного мозга не смогла решить проблему, что в конечном итоге привело к генной терапии. После лечения мозг мальчика начал развиваться в соответствии с его возрастом, но к пяти годам врачи заметили в его мозгу опухоль размером с грецкий орех. Исследователи пришли к выводу, что AAV стимулировал развитие опухоли после того, как она мутировала в непреднамеренный ген.

К счастью, у этой истории счастливый конец. Опухоль была успешно удалена, и развитие когнитивных способностей пациента продолжается.

Но трудно не беспокоиться об этом недавно обнаруженном риске. Исследователи, занимающиеся этим случаем, считают, что такой результат является редкостью, отмечает Science, но он наверняка отразится на других пациентах и их близких, которые будут проходить подобное лечение в будущем.

Подробнее взлом генов: Ученые используют ИИ для улучшения взлома генов

Пост «Генная терапия вызывает у пациента рост тревожной опухоли» впервые появился в журнале «Футуризм».

Источник: futurism.com