Преодоление барьера «от лабораторных исследований к клинической практике»: почему трансляционная медицина должна начинаться раньше.

Комментарий предоставлен Майклом Кэнни, доктором философии, главным научным сотрудником компании Carthera.

4 сентября 2026 г. | Существует огромное кладбище медицинских инноваций, которые показали огромные перспективы в лаборатории, но застопорились на ранних стадиях клинических испытаний и так и не были внедрены в практику лечения пациентов в больших масштабах.

В целом, мы смирились с высоким процентом неудач как с неизбежной реальностью трансляционной медицины. Но за последние 17 лет разработки имплантируемой ультразвуковой платформы для модуляции гематоэнцефалического барьера я пришел к другому выводу: мы требуем от трансляционной медицины решения проблем, которые следовало бы решить гораздо раньше на этапе разработки.

Трансляционная медицина — это «мост» между лабораторией и клиникой, но традиционно мы рассматриваем трансляцию как отдельную практику с отдельным этапом. Проблема в том, что мы обычно начинаем строить этот мост только после того, как технология разработана — когда многие клинические препятствия уже заложены в её конструкцию, что значительно усложняет их устранение.

Если мы хотим, чтобы больше медицинских прорывов преодолели барьер «от лаборатории к клинике», нам нужно начать строить этот мост гораздо раньше — рассматривая трансляционную медицину как междисциплинарную практику, которая начинается задолго до первого клинического испытания и формирует весь процесс разработки от лаборатории до клиники.

Перевод начинается с чертежной доски.

На доклиническом этапе новаторы, естественно, сосредотачиваются на доказательстве работоспособности новой технологии. Но каждое инженерное решение влияет на то, насколько легко эту технологию можно будет воспроизвести, масштабировать и интегрировать в клиническую практику в дальнейшем.

В процессе разработки нашей имплантируемой ультразвуковой платформы для модуляции гематоэнцефалического барьера мы быстро поняли, что нам нужно выйти за рамки лабораторных исследований — и осознать, что наша конечная цель — разработка практичной, масштабируемой клинической процедуры.

Это означало, что нужно было задавать вопросы, которые традиционные инженерные команды не всегда задают на ранних этапах: могут ли врачи реально использовать эту технологию? Вписывается ли она в существующие рабочие процессы? Требует ли она новой инфраструктуры? Могут ли пациенты участвовать в процессе, не нарушая при этом свою жизнь?

Эти вопросы повлияли на несколько важных проектных решений. Мы разработали имплантат, который можно было устанавливать во время резекции опухоли, которую пациенты уже проходили, вместо того, чтобы проводить отдельную процедуру. Мы закрепили его на титановой сетке, с которой нейрохирурги уже умели работать. Мы разработали процесс лечения таким образом, чтобы процедуры могли проводить не только врачи, но и обученные медсестры и помощники врачей. И мы упростили аппаратное и программное обеспечение, чтобы клинические бригады могли освоить работу с системой менее чем за час.

Ни одно из этих решений не являлось научным прорывом, но они коренным образом изменили практическое применение данной технологии в клинической практике.

Главный вывод здесь заключается в том, что перевод не может начинаться после завершения проектирования — воспроизводимость и масштабируемость должны быть основными целями проектирования, которыми следует руководствоваться при разработке с самого начала.

Клинические испытания должны улучшать технологии, а не просто подтверждать их эффективность.

Как и многие новаторы, мы изначально рассматривали клинические испытания прежде всего как этап, на котором технология доказывает свою эффективность. Однако вместо этого они стали одним из наших самых ценных источников знаний.

Наши первые клинические исследования продемонстрировали, что имплантируемый ультразвук может безопасно и обратимо открывать гематоэнцефалический барьер у пациентов. С научной точки зрения, это был тот прорыв, к которому мы стремились.

Однако врачи также выявили то, что мы не могли в полной мере оценить на этапе доклинических исследований. Область лечения оказалась слишком ограниченной для инфильтративной биологии глиобластомы. Хотя технология успешно открыла гематоэнцефалический барьер, область, которую мы могли лечить, не в полной мере отражала клиническое течение заболевания.

Это открытие полностью изменило следующее поколение технологий, позволив нам существенно расширить область применения лечения.

Этот опыт изменил мое представление о клинических исследованиях. Клинические испытания нельзя рассматривать исключительно как окончательную проверку работоспособности технологии. Они часто позволяют получить новые биологические, инженерные и клинические данные, которые невозможно получить только в лабораторных условиях.

Это указывает на еще одно важное наблюдение, которым я часто делюсь с коллегами: в какой-то момент дальнейшее развитие технологии становится невозможным. Наиболее ценные выводы можно получить от врачей, использующих технологию в реальных условиях, и которые указывают на области, требующие ее улучшения.

Трансляционная медицина происходит на стыке различных дисциплин.

Пожалуй, самый важный урок, который я усвоил благодаря опыту разработки новой медицинской технологии, заключается в том, что трансляционная медицина — это не изолированная практика или отдельная дисциплина. Эффективная трансляция требует сотрудничества с экспертами из разных областей, чтобы подвергнуть сомнению ваши устоявшиеся представления и проверить ваши инженерные решения на практике.

В нашем случае внедрение началось с физики ультразвука и биомедицинской инженерии, но на очень раннем этапе были задействованы и другие дисциплины. Нейрохирургия повлияла на интеграцию процедур, планирование лечения с использованием методов визуализации, проведение клинических испытаний определило, как технология может быть последовательно внедрена в разных больницах, а нормативно-правовая база создала основу для оценки безопасности и эффективности.

Некоторые из наших важнейших вопросов возникли на стыке этих дисциплин: может ли инженерное решение упростить хирургический процесс? Могут ли клинические наблюдения улучшить конструкцию устройства? Могут ли требования регулирующих органов повлиять на приоритеты в инженерной работе за годы до начала ключевых исследований?

По мере того как новые терапевтические платформы становятся все более сложными, от биопрепаратов и клеточной терапии до прецизионной онкологии, я считаю, что успех будет зависеть не столько от совершенства в какой-либо отдельной дисциплине, сколько от того, насколько эффективно эти дисциплины будут взаимодействовать друг с другом с самых ранних этапов разработки.

Наведение мостов для обеспечения доступа пациентов к более качественным методам лечения в больших масштабах.

Модуляция гематоэнцефалического барьера вступает в захватывающую новую фазу с ключевым клиническим исследованием 3-й фазы, но я считаю, что уроки, извлеченные на этом этапе, выходят далеко за рамки наших собственных технологий.

Все мы испытываем разочарование, когда многообещающие научные открытия не доходят до стадии разработки методов лечения, доступных пациентам в больших масштабах. По мере усложнения медицинских инноваций этот процент неудач будет только расти, если мы с самого начала не будем мыслить в направлении внедрения результатов в клиническую практику.

По мере того как методы лечения становятся все более сложными, от биологических препаратов и клеточной терапии до прецизионной онкологии, ограничивающим фактором все больше будет смещаться от научных открытий к успешному внедрению. Вопрос будет заключаться не просто в том, работает ли новая технология. Он будет заключаться в том, можно ли ее воспроизвести, интегрировать в клиническую практику и последовательно применять в системах здравоохранения.

Инноваторам необходимо с самого начала учитывать практические реалии воспроизводимости и масштабируемости как основные принципы проектирования. Им также необходимо отказаться от стремления бесконечно совершенствовать технологию в лаборатории перед клиническими испытаниями, поскольку некоторые из наиболее важных проектных решений проявляются только в реальных клинических условиях. Более того, успешная интеграция этих принципов внедрения с самого начала требует более междисциплинарного подхода к проектированию и разработке, сотрудничества с экспертами для проверки проектных решений в условиях повышенного давления.

Расширяя сферу применения трансляционной медицины и охватывая более широкий цикл разработки, а также привлекая более широкую команду сотрудников, мы сможем более успешно создавать необходимые трансляционные связи, позволяющие большему числу медицинских инноваций преодолеть барьер «от лаборатории до клинической практики» и достичь пациентов в больших масштабах.

Майкл Кэнни , доктор философии, является главным научным сотрудником компании Carthera, занимающейся разработкой медицинских технологий на клинической стадии и совершенствующей методы лечения заболеваний головного мозга с помощью инновационных ультразвуковых устройств. Он является соавтором более 50 рецензируемых статей и специализируется на нейроонкологии, глиобластоме и нейродегенеративных заболеваниях. В Carthera он отвечает за научное сотрудничество с академическими учреждениями, организацию клинических испытаний в США и многое другое. С ним можно связаться по адресу [email protected]

Источник: www.bio-itworld.com