Почему персонализированное редактирование генов, генетическое восстановление и оценка эмбрионов попали в наш список.
В начале этой недели журнал MIT Technology Review опубликовал свой ежегодный список десяти прорывных технологий. Как всегда, в него вошли технологии, которые попали в новости в прошлом году и которые — к лучшему или к худшему — произведут фурор в ближайшие годы. Это те технологии, на которые вам действительно следует обратить внимание.
В этом году в наш список вошли технологии, которые призваны преобразовать энергетическую отрасль, искусственный интеллект, космические путешествия — и, конечно же, биотехнологии и здравоохранение. Наши прорывные биотехнологии на 2026 год включают редактирование генов ребенка и, отдельно, восстановление генов древних видов. Мы также включили спорную технологию, которая дает родителям возможность проверять эмбрионы на такие характеристики, как рост и интеллект. Вот история, стоящая за нашим выбором биотехнологий.
Ребенок, отредактированный с нуля!
В августе 2024 года Кей Джей Малдун родился с редким генетическим заболеванием, которое приводило к накоплению токсичного аммиака в крови. Это заболевание может быть смертельным, и Кей Джей находился в группе риска развития неврологических расстройств. В то время лучшим шансом на выживание для него была ожидание пересадки печени.
Связанная статья
Этому мальчику было проведено лечение первым препаратом для персонализированного редактирования генов.
Затем ему предложили экспериментальную генную терапию — персонализированное лечение методом «редактирования оснований», разработанное для исправления конкретных генетических «ошибок», ответственных за его болезнь. Похоже, это сработало! После трех доз Кей-Джей чувствует себя хорошо. Он сделал свои первые шаги в декабре, незадолго до того, как провел свое первое Рождество дома.
История Кей-Джея внушает огромный оптимизм. Команда, разработавшая его лечение, планирует провести клиническое исследование для младенцев с аналогичными заболеваниями, вызванными другими генетическими мутациями. Члены команды надеются получить разрешение регулирующих органов на основе небольшого исследования — шаг, который может сделать дорогостоящее лечение (лечение Кей-Джея обошлось примерно в 1 миллион долларов) более доступным, возможно, в течение нескольких лет.
К этому процессу подключаются и другие. Федор Урнов, ученый, занимающийся редактированием генов в Калифорнийском университете в Беркли, помогал команде, разработавшей лечение для К.Дж. Недавно он стал соучредителем Aurora Therapeutics, стартапа, который надеется разработать препараты для редактирования генов для лечения другого заболевания, называемого фенилкетонурией (ФКУ). Цель состоит в том, чтобы получить разрешение регулирующих органов на один препарат, который затем можно будет корректировать или персонализировать для отдельных пациентов без необходимости проведения дополнительных клинических испытаний.
Американские регулирующие органы, похоже, положительно относятся к этой идее и описали потенциальный путь одобрения таких «индивидуальных, персонализированных методов лечения». Следите за новостями.
Воскрешение генов
Для компании Colossal Biosciences, занимающейся биотехнологиями и стремящейся «возродить» таких животных, как шерстистый мамонт и дронт, этот год стал знаменательным. В марте компания создала так называемых «шерстистых мышей» — грызунов с пушистой шерстью и кудрявыми усами, похожими на усы шерстистых мамонтов.
Связанная статья
В следующем месяце компания сделала еще более смелое заявление, объявив о создании трех ужасных волков. Эти поразительные белоснежные животные были созданы путем внесения 20 генетических изменений в ДНК серых волков на основе генетических исследований древних костей ужасных волков, заявила компания тогда.
Можно ли действительно назвать этих животных ужасными волками, по меньшей мере, спорно. Но технология, лежащая в основе их создания, бесспорно, завораживает. Речь идёт об извлечении и анализе древней ДНК, которую затем можно вводить в клетки других, современных видов.
Анализ древней ДНК может раскрыть множество интересных фактов о предках человека и других животных. А клонирование, еще один генетический инструмент, используемый здесь, находит применение не только в попытках воссоздать умерших домашних животных, но и в усилиях по сохранению дикой природы. Подробнее читайте здесь.
Оценка эмбрионов
ЭКО включает в себя создание эмбрионов в лаборатории и, как правило, их «оценку» по вероятности успешного развития перед переносом в матку пациентки. Пока что это не вызывает споров.
Связанная статья
В последнее время методы оценки эмбрионов претерпели значительные изменения. Лаборатории могут взять несколько клеток из эмбриона, изучить его ДНК и провести скрининг на некоторые генетические заболевания. Список таких заболеваний постоянно расширяется. А теперь некоторые компании идут еще дальше, предлагая будущим родителям возможность выбирать эмбрионы по таким параметрам, как рост, цвет глаз и даже IQ.
Это спорный вопрос по многим причинам. Во-первых, существует множество факторов, влияющих на такие сложные характеристики, как IQ (показатель, который, во всяком случае, не отражает всех аспектов интеллекта). У нас нет полного понимания этих факторов, а также того, как отбор по одной характеристике может влиять на другую.
Некоторые критики предостерегают от евгеники. Другие же отмечают, что какой бы эмбрион вы ни выбрали, вы не можете точно контролировать, каким получится ваш ребенок (да и зачем?!). Тем не менее, это не остановило компанию Nucleus, предлагающую подобные услуги, от приглашения потенциальных клиентов родить «лучшего ребенка». Подробнее читайте здесь.
Эта статья впервые появилась в The Checkup, еженедельной рассылке MIT Technology Review о биотехнологиях. Чтобы получать ее на свою электронную почту каждый четверг и первыми читать подобные статьи, подпишитесь здесь.
Источник: www.technologyreview.com
