На саммите WIRED Health биохимик Дэвид Лю заявил, что его лаборатория находится на грани открытия новой технологии редактирования генов, которая сможет воздействовать на несколько не связанных между собой заболеваний.
ФОТО: ВЕЙЛ ФУЧЧИ Сохранить эту историю Сохранить эту историю
На прошлой неделе на саммите журнала WIRED Health биохимик из Гарварда и пионер генной инженерии Дэвид Лю заявил, что в этом году его лаборатория планирует представить доклад о единой стратегии генной инженерии, способной лечить множество не связанных между собой заболеваний. Он называет её «терапевтическим генным редактированием, не зависящим от конкретных заболеваний».
«Это звучит немного безумно, но на самом деле есть очень веская причина с точки зрения молекулярной биологии, почему это возможно», — заявил он аудитории в Бостоне, не вдаваясь в подробности.
В настоящее время разрабатываются методы генной инженерии для лечения нескольких редких и наследственных генетических заболеваний. Один из препаратов, получивший название Casgevy, одобрен и доступен для коммерческого использования при лечении серповидноклеточной анемии и связанного с ней заболевания крови, бета-талассемии. Ранее в этом году К. Дж. Малдун, мальчик, родившийся с часто смертельным генетическим заболеванием, вызывающим накопление аммиака в крови, был спасён благодаря индивидуально разработанному методу генной инженерии — первому в истории медицины.
Эти методы лечения направлены на конкретные мутации, связанные с этими заболеваниями. Однако их разработка может быть дорогостоящей и должна быть разработана для конкретных групп пациентов. Иногда эти группы пациентов могут быть очень небольшими, как в случае с младенцем К.Дж. Его состояние, называемое дефицитом CPS1, встречается лишь у одного из 1,3 миллиона живорожденных.
Лю предвидит будущее, в котором один и тот же подход к редактированию генов можно будет применять при лечении множества различных заболеваний, независимо от того, какой орган или ткань они поражают, и какова их генетическая причина. Он говорит, что такая целостная стратегия необходима, поскольку в совокупности существует так много редких заболеваний, что разрабатывать методы лечения для каждого из них было бы нецелесообразно. Организация Global Genes, занимающаяся защитой прав людей с редкими заболеваниями, оценивает, что существует не менее 10 000 редких заболеваний, которыми страдают более 400 миллионов человек во всем мире.
ФОТОГРАФИЯ: ВЕЙЛ ФУЧЧИ«Генетические заболевания в целом не так уж и редки. На самом деле, они во много раз более распространены, чем рак или ВИЧ/СПИД», — сказал Лю. «Нам срочно нужны методы прямого лечения первопричины этих генетических заболеваний».
Лаборатория Лю разработала два таких способа борьбы с редкими заболеваниями: редактирование оснований и редактирование праймеров. Эти версии CRISPR нового поколения уже используются примерно в двух десятках клинических испытаний по всему миру.
Редактирование оснований включает в себя лабораторные белки, способные заменить одно основание ДНК, или «букву», в последовательности ДНК на другое, например, заменить букву C на букву T. Они подобны карандашам, которые могут исправлять однобуквенные ошибки. Лечение малыша Кей Джея проводилось с помощью редактора оснований.
Между тем, первичное редактирование функционирует как система поиска и замены ДНК. В то время как традиционное редактирование генов Crispr создаёт двухцепочечный разрыв в ДНК, первичное редактирование позволяет производить точные добавления, делеции или замены без создания такого разрыва. По его словам, первичный редактор синтезирует новый сегмент ДНК и организует процессы репарации в клетке, так что этот новый фрагмент ДНК заменяет исходную последовательность. По сути, это текстовый процессор ДНК.
В интервью изданию WIRED Health Лю рассказал, что его лаборатория нашла способ использовать первичное редактирование, не прибегая к определенным заболеваниям.
«Использование возможностей первичного редактирования для поиска и замены генов повышает вероятность того, что единый состав вещества — потенциально, один препарат — может принести пользу гораздо большему числу пациентов, чем борьба с заболеваниями, вызывающими по одной мутации за раз», — сказал Лю. «Такое будущее редактирования генов, я думаю, многократно усилит его влияние и, что самое главное, расширит его доступ к пациентам, нуждающимся в таком лечении».
Источник: www.wired.com
