Автор: сотрудники Bio-IT World
20 марта 2026 г. | На этой неделе компания PerturbAI представила крупнейший в мире атлас CRISPR, созданный in vivo, после выхода из режима скрытой разработки. Этот набор данных, охватывающий 8 миллионов клеток головного мозга, представляет собой крупнейший из известных ресурсов причинно-следственной геномики, созданный непосредственно в живых тканях.
В отличие от традиционных систем in vitro или систем, использующих отдельные органы, платформа CRISPR (Perturb-seq) компании PerturbAI измеряет функцию генов в неповрежденных органах, фиксируя реальные биологические схемы, а не изолированные состояния клеток. Как заявила компания, этот релиз открывает новую категорию биологических данных: геномику на уровне организма, с разрешением на уровне схем, причинно-следственную геномику.
«Публикация этого атласа CRISPR знаменует собой фундаментальные изменения в биологии», — заявил в пресс-релизе доктор философии Синь Цзинь, соучредитель PerturbAI. «Впервые мы можем измерять функцию генов непосредственно внутри неповрежденных биологических систем в массовом масштабе. Это позволяет понимать заболевания на системном уровне и моделировать и имитировать терапевтические вмешательства, прежде чем приступать к дорогостоящей разработке лекарств».
«Используя крупномасштабный скрининг CRISPR и секвенирование РНК отдельных ядер, мы создали функциональную карту генома мозга мыши», — написала компания в анонимном сообщении в блоге. «Измерив влияние почти 2000 генов, связанных с заболеваниями, в их естественной среде, мы выявили молекулярную логику нейронных цепей, лежащих в основе нейродегенеративных, психических и метаболических заболеваний».
Компания PerturbAI использует свою платформу CRISPR для исследований in vivo и причинно-следственные модели искусственного интеллекта для разработки лучших в своем классе терапевтических средств для лечения сложных метаболических и хронических заболеваний.
«Учитывая глубокие знания нашей команды в области CRISPR, геномики и машинного обучения, мы обладаем уникальной квалификацией для оптимизации применения CRISPR in vivo и новых моделей ИИ в разработке новых терапевтических средств, что делает этот процесс более масштабируемым, применимым на практике и экономически эффективным», — заявила Грейс Чжэн, доктор философии, соучредитель и генеральный директор PerturbAI, в том же заявлении.
Компания PerturbAI в сотрудничестве с NVIDIA, Институтом исследований мозга им. Аллена и 10x Genomics создала и проанализировала атлас, который позволяет проводить систематическую оценку генома мозга, предоставляя основу для различения причинно-следственных механизмов от контекстно-зависимых факторов, влияющих на риск развития и прогрессирование заболевания.
«Это исследование демонстрирует, что массовое параллельное профилирование генетических возмущений в неповрежденном мозге позволяет определить функциональную архитектуру регуляции нейронных генов на уровне отдельных клеток», — написали авторы в препринте bioRxiv. «Масштабирование Perturb-seq почти до 2000 генов в мозге мыши стало возможным благодаря оптимизированной доставке in vivo, улучшенному выделению gRNA с помощью разработки молекулярных векторов и достижениям в секвенировании отдельных клеток на основе комбинаторного индексирования, что основано на недавних усилиях по расширению пропускной способности скрининга возмущений и проектах «виртуальных клеток»». Команда использовала конвейеры анализа с ускорением на графических процессорах.
Они обнаружили, что «транскрипционные последствия многих генов, имеющих отношение к заболеваниям в головном мозге, удивительно редки и специфичны для каждого типа клеток — уровень детализации, который в значительной степени невидим при анализе тканей в целом», — говорится в статье авторов.
«Естественным следующим шагом будет вопрос о том, может ли воздействие на конвергентные мишени компенсировать или обратить вспять фенотипические эффекты отдельных мутаций генов риска, а также распространить этот подход на дополнительные органы и модельные системы, где может быть применена та же масштабируемая система доставки и секвенирования», — заключили они.
Данные, полученные в ходе этого исследования, доступны в репозитории Hugging Face и в браузере клеток UCSC. Конвейер анализа размещен в репозитории GitHub.
В третьем квартале 2025 года компания PerturbAI завершила переподписанный предпосевный раунд финансирования, получив поддержку ведущих инвесторов на ранних стадиях, обладающих глубокими знаниями в области искусственного интеллекта, биологии и создания компаний.
Источник: www.bio-itworld.com
