Современная биотехнология располагает инструментами для редактирования генов и разработки лекарств, однако тысячи редких заболеваний остаются без лечения. По словам руководителей компаний Insilico Medicine и GenEditBio, на протяжении многих лет не хватало лишь достаточного количества талантливых специалистов для продолжения этой работы. Искусственный интеллект, утверждают они, становится тем мощным инструментом, который позволяет ученым решать проблемы, которые промышленность долгое время игнорировала.
На этой неделе на Web Summit Qatar генеральный директор и основатель Insilico Алекс Алипер изложил цель своей компании — разработку «фармацевтического сверхинтеллекта». Недавно Insilico запустила свой «MMAI Gym», цель которого — обучить универсальные модели обработки больших языков, такие как ChatGPT и Gemini, работать так же эффективно, как и специализированные модели.
Цель состоит в создании многомодальной, многозадачной модели, которая, по словам Алипера, сможет одновременно решать множество различных задач в области разработки лекарств со сверхчеловеческой точностью.
«Нам действительно необходима эта технология для повышения производительности нашей фармацевтической промышленности и решения проблемы нехватки рабочей силы и квалифицированных кадров в этой области, потому что до сих пор существуют тысячи болезней, от которых нет лекарства, нет вариантов лечения, и тысячи редких заболеваний остаются без внимания», — сказал Алипер в интервью TechCrunch. «Поэтому нам нужны более интеллектуальные системы для решения этой проблемы».
Платформа Insilico обрабатывает биологические, химические и клинические данные для генерации гипотез о мишенях заболеваний и потенциальных молекулах-кандидатах. Автоматизируя этапы, которые раньше требовали участия множества химиков и биологов, Insilico утверждает, что может анализировать огромные пространства вариантов, отбирать высококачественные терапевтические кандидаты и даже перепрофилировать существующие лекарства — и все это со значительно меньшими затратами и временем.
Например, недавно компания использовала свои модели искусственного интеллекта для определения возможности перепрофилирования существующих лекарств для лечения БАС, редкого неврологического расстройства.
Однако проблема нехватки рабочей силы не ограничивается этапом разработки лекарств. Даже когда ИИ может выявлять перспективные мишени или методы лечения, многие заболевания требуют вмешательства на более фундаментальном биологическом уровне.
GenEditBio является частью «второй волны» редактирования генов с помощью CRISPR, в рамках которой процесс отходит от редактирования клеток вне организма (ex vivo) и переходит к точной доставке внутрь организма (in vivo). Цель компании — сделать редактирование генов однократной инъекцией непосредственно в пораженную ткань.
«Мы разработали собственную ePDV, или модифицированный белковый транспортёр, представляющий собой вирусоподобную частицу», — рассказал TechCrunch соучредитель и генеральный директор GenEditBio Тянь Чжу. «Мы учимся у природы и используем методы машинного обучения на основе искусственного интеллекта, чтобы извлекать информацию из природных ресурсов и определять, какие виды вирусов имеют сродство к определённым типам тканей».
Под «природными ресурсами» Чжу подразумевается обширная библиотека GenEditBio, содержащая тысячи уникальных невирусных нелипидных полимерных наночастиц — по сути, это средства доставки, предназначенные для безопасной транспортировки инструментов редактирования генов в определенные клетки.
Компания заявляет, что ее платформа NanoGalaxy использует искусственный интеллект для анализа данных и определения того, как химические структуры соотносятся с конкретными тканевыми мишенями (такими как глаз, печень или нервная система). Затем ИИ прогнозирует, какие изменения в химическом составе носителя помогут ему доставить полезный груз, не вызывая иммунного ответа.
Компания GenEditBio тестирует свои электронные пробирки с лекарственным покрытием (ePDV) in vivo в лабораторных условиях, а полученные результаты передаются в систему искусственного интеллекта для повышения точности прогнозирования на следующем этапе.
Эффективная, тканеспецифическая доставка является необходимым условием для редактирования генов in vivo, говорит Чжу. Она утверждает, что подход ее компании снижает себестоимость продукции и стандартизирует процесс, который исторически было трудно масштабировать.
«Это как получить готовый препарат, который подходит многим пациентам, что делает лекарства более доступными для пациентов во всем мире», — сказал Чжу.
Ее компания недавно получила одобрение FDA на начало испытаний CRISPR-терапии для лечения дистрофии роговицы.
Борьба с проблемой сохранения данных
Как и во многих системах, основанных на искусственном интеллекте, прогресс в биотехнологиях в конечном итоге сталкивается с проблемой данных. Моделирование крайних случаев человеческой биологии требует гораздо большего количества высококачественных данных, чем исследователи могут получить в настоящее время.
«Нам по-прежнему необходимо больше данных, полученных непосредственно от пациентов», — сказал Алипер. «Объем данных сильно смещен в сторону западного мира, где они генерируются. Я думаю, нам нужно приложить больше усилий на местном уровне, чтобы получить более сбалансированный набор исходных данных или данных, полученных непосредственно от пациентов, чтобы наши модели также были более способны с ними справляться».
Алипер заявил, что автоматизированные лаборатории Insilico генерируют многослойные биологические данные из образцов заболеваний в больших масштабах, без вмешательства человека, и затем передают их на свою платформу для исследований, основанную на искусственном интеллекте.
Чжу утверждает, что необходимые для ИИ данные уже существуют в человеческом организме, сформированном тысячами лет эволюции. Лишь небольшая часть ДНК непосредственно «кодирует» белки, в то время как остальная часть скорее служит инструкцией по функционированию генов. Исторически эта информация была сложна для интерпретации человеком, но становится все более доступной для моделей ИИ, включая такие недавние разработки, как AlphaGenome от Google DeepMind.
В лаборатории GenEditBio применяет аналогичный подход, тестируя тысячи наночастиц для доставки лекарственных средств параллельно, а не по одной за раз. Полученные наборы данных, которые Чжу называет «золотой жилой для систем искусственного интеллекта», используются для обучения моделей и, все чаще, для поддержки сотрудничества с внешними партнерами.
По словам Алипера, одним из следующих крупных направлений станет создание цифровых двойников людей для проведения виртуальных клинических испытаний, процесс, который, как он отмечает, «все еще находится на начальной стадии».
«Сейчас наблюдается плато, ежегодно FDA одобряет около 50 препаратов, и нам необходимо увидеть рост», — сказал Алипер. «Наблюдается рост числа хронических заболеваний, поскольку население планеты стареет […] Я надеюсь, что через 10-20 лет у нас будет больше терапевтических вариантов для персонализированного лечения пациентов».
Источник: techcrunch.com
